CNA se une al esfuerzo por avanzar en el tratamiento de la esclerosis tuberosa
Un estudio de fase 2B, multicéntrico, de 30 semanas, prospectivo, cruzado, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, seguido de un estudio de extensión abierto de 52 semanas para evaluar la eficacia y seguridad de Basimglurant adyuvante de la terapia anticonvulsiva en curso en niños, adolescentes y adultos jóvenes con convulsiones no controladas asociadas con el complejo de esclerosis tuberosa
El estudio pretende demostrar que basimglurant proporciona un control eficaz de las convulsiones en niños, adolescentes y adultos jóvenes con complejo de esclerosis tuberosa (TSC).
El fármaco del estudio (basimglurant) es un potente inhibidor del receptor metabotrópico de glutamato 5 (mGluR5) que controla una amplia gama de procesos en el cerebro, la médula espinal, la retina y el sistema nervioso periférico. En estudios con animales, la inhibición de este receptor ha mostrado potencial terapéutico para el tratamiento del Complejo de Esclerosis Tuberosa (CET). La inhibición de este receptor disminuye la frecuencia de las convulsiones. En ensayos clínicos anteriores, el fármaco del estudio ha mostrado un perfil de seguridad ventajoso en niños y adolescentes.
El objetivo de este estudio es encontrar una dosis óptima en la que el fármaco del estudio reduzca la duración, la frecuencia y la intensidad de las convulsiones en niños, adolescentes y adultos jóvenes con CET, al mismo tiempo que se tolera bien. A todos los pacientes que respondan positivamente y toleren el medicamento se les ofrecerá la posibilidad de continuar en una extensión abierta.
Estamos en fase de reclutamiento para quien desee consultar o remitir un paciente cnaneurologia@gmail.com (955277751)
